核酸药物

关于我们 美迪西简介 管理团队 CEO致辞 企业文化 环境、社会及治理（ESG） 公司历史 荣誉资质 研发服务 研发服务 01 药物发现 化学 生物学 早期药代动力学 02 药学研究 原料药 药物制剂 分析测试服务 CMC申报支持 03 临床前研究 药理药效学研究 药物安全性评价 药代动力学 生物分析 IND申报支持 服务平台 服务平台 01 一站式综合研发 药物发现服务 药学研究服务 临床前研究服务 中药临床前研发 脂质体药物研发 化学药物研发 药学研究CDMO 制剂CDMO 转化医学研究 02 新分子类型药物研发 ADC药物 AOC药物 CGT药物 PROTAC药物 mRNA疫苗 核酸药物 抗体药物 多肽药物 多肽偶联药物 03 药物研发关键技术 新途径方法(NAMs)【AI驱动+体外模型】 AI+药物发现 细胞因子及生物标志物检测 免疫与炎症检测 流式细胞分选 流式细胞技术 NanoString nCounter检测 成药性研究 药物固态研究 工艺部固体筛选 绿色化学技术 化学工艺反应安全评估 病理学研究 MetID技术 SEND格式转化 04 常见疾病药效评价 疼痛疾病模型 肿瘤免疫疗法 镇痛药效评价 肾脏疾病 炎症免疫疾病 阿尔茨海默病 临床前心脑血管疾病 05 高端制剂研发 吸入药物制剂 眼科药物制剂 皮肤局部用制剂 06 靶向药物研发 GLP-1 STAT3 KRAS 07 分析测试中心 08 公共服务平台 客户中心 知识产权保护 客户评价 下载中心 合作伙伴 成功案例 科研速递 新闻资讯 公司新闻 行业资讯 视频资源 市场活动 A.C.E. 投资者关系 股票信息 最新公告 投资者联系 人力资源 人才发展 员工活动 校园招聘 社会招聘 EN × EN 首页 关于我们 关于我们 美迪西简介 管理团队 荣誉资质 企业文化 研发服务 药物发现 化学 生物学 早期药代动力学 药学研究 原料药 药物制剂 分析测试服务 CMC申报支持 临床前研究 药理药效学研究 药物安全性评价 药代动力学 生物分析 IND申报支持 FAQ 服务平台 一站式综合研发 新分子类型药物研发 药物研发关键技术 常见疾病药效评价 高端制剂研发 靶向药物研发 分析测试中心 客户中心 成功案例 科研速递 下载中心 知识产权保护 客户评价 合作伙伴 新闻资讯 公司新闻 行业资讯 市场活动 视频资源 A.C.E. 投资者关系 股票信息 最新公告 投资者联系 人力资源 人才发展 员工活动 校园招聘 社会招聘 在线 咨询 电话 业务咨询 中国： Email: marketing@medicilon.com.cn 业务咨询专线：400-780-8018 （仅限服务咨询，其他事宜请拨打川沙总部电话） 川沙总部电话: +86 (21) 5859-1500 海外： +1(781)535-1428(U.S.) 0044 7790 816 954 (Europe) Email: marketing@medicilon.com 在线咨询 留言 在线留言 × Integrated Solutions 服务平台 深度整合研发经验，不断攀登研发技术高峰，搭建新药研发一体化创新服务平台。 首页 服务平台 新分子类型药物研发 核酸药物 核酸药物 美迪西核酸药物研发平台是集成了药物发现、生产和临床前研究的一体化综合性平台。基于严谨的科学态度、开放的技术平台和先进的仪器设备，我们可以满足行业对于前沿创新核酸药物的研发需求，承接医药公司及科研单位的核酸药物发现、筛选及临床前研究服务。 文档下载 热门核酸药物种类 ASO siRNA mRNA Aptamer 核酸药物的优势 核酸药物基于碱基序列快速直观的设计，利用简单的制备原料和工艺，可负担的生产成本，让药物研发的周期大幅缩短，让药物定制或个性化治疗方案成为可能，使罕见病等困扰目前医药行业的棘手问题得以解决。 核酸药物合成&修饰 合成 ◆ 核苷酸单体合成 ◆ 寡核苷酸合成 ◆ 递送系统合成 ◆ 寡核苷酸偶联物合成 修饰 ◆ 糖修饰 ◆ 碱基修饰 ◆ 骨架修饰 ◆ 递送系统修饰 美迪西核苷酸药物化学合成平台可以一站式提供单体合成、修饰；寡核苷酸合成；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。已经建成的siRNA库，不仅有丰富的单体库存，而且拥有庞大的单体合成砌块库，可以快速完成各类修饰单体的合成。美迪西拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发服务；已有多个siRNA药物FTE项目完成和进行中。 生物活性评价 ◆ siRNA-GALNAc与靶向肝细胞的结合评估（ELISA,SPR,FP,FACS,MSD,Confocal 显微镜） ◆ 靶标mRNA/蛋白质水平降低评估（RT/Q-PCR,Western blot) ◆ 细胞表型和功能性干扰的评估（细胞增殖，迁移，蛋白质修饰和互作） ◆ 脱靶效应评估 ◆ 在数据库寻找潜在的脱靶off-target mRNA和蛋白（数据库如NCBI/nucleotide BLAST) ◆ 总体分析脱靶现象(RNAseq or RNA Microarray) 核酸药物CMC研究 寡核苷酸药物开发过程中药学方面的挑战主要是寡核苷酸大规模生产能力和分析与质控能力要求高，大规模生产对单体原料，设备，合成工艺及纯化方面都有很高要求。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac技术的小核酸除外）的难度高；分析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性成分本身的结构相似性大，质量研究与控制需要多原理不同手段的分析方法进行，除了一般注射剂研究外还要进行LNP的包封率测定等。 美迪西在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC服务项目已启动。 核酸药物工艺开发 起始物料选择： 易采购、低毒性、质量稳定的原辅料和试剂选择； 核酸工艺开发： 低成本、高安全性、质量稳定的绿色生产工艺； 质量控制： 先进的质量控制体系，完善的质控技术标准； 工艺放大： 端到端深度对接，平稳转移。 核酸药物制剂服务 脂质及其衍生物凭借其低免疫原性、生物相容性及对寡核苷酸分子较高的包封率成为近年来备受关注的核酸药物的新型递送系统，系统中的脂质可以在生理环境下带有正电荷，通过静电作用将带有负电荷的核酸分子包裹起来，并帮助整个载体系统与靶细胞的细胞膜相结合，从而起到递送作用。 图片来源：Science China Life Sciences volume 62,pages333-348(2019) 常见脂质递送系统 美迪西常用纳米粒子制备方法 成功RNA递送系统的特征 递送系统的设计依靠化学修饰手段可以实现，合成途径不复杂，便于生产； 有靶向的递送，递送的靶向和脱靶比率要在可接受的范围。靶向和脱靶递送需要同时使用生物分布和功能化指标来衡量，因为95%的RNA可能被保留在内体(endosome)中，生物分布并不见得能够预测RNA的功能性递送。 产生疗效的RNA剂量必须显著低于可能产生毒性的剂量； 药物的活性应该在不同批次之间保持一致; 在大多数临床环境下，重复给药不会导致疗效或安全性的丧失。 美迪西纳米递送系统研究体系 核酸-脂质系统研究 • 处方：药脂比研究、溶剂筛选、水相：有机溶剂比例研究等； • 工艺：制备方法； • 稳定性：溶液状态初步稳定性； • 剂型筛选。 核酸药物生物分析 药代、毒代分析 • 分子杂交-酶联分析（H-ELISA) LC-MS/MS ； • 分子杂交-电化学发光分析（H-ECL）； • 反转录荧光定量PCR（RT-qPCR）； • 定量PCR(qPCR)； • 数字微滴PCR(ddPCR)。 免疫原性分析 • 总抗药物抗体即AD